Андалусія
Барселона та Каталонія
Валенсія та Аліканте
Канарські острови
Мадрид
МурсіяЛікування епілепсії
Вчені розробили нове лікування епілепсії, яке показало високу ефективність у дітей та підлітків з синдромом Драве. Лікування складається у введенні генетичного патчу, який giảmує кількість нападів.
Що сталося
Вчені розробили нове лікування епілепсії, яке показало високу ефективність у дітей та підлітків з синдромом Драве. Це захворювання є рідкісною формою епілепсії, яка може викликати напади через інфекції, високу температуру або навіть візуальні подразники, такі як геометричні фігури. Лікування складається у введенні генетичного патчу, який giảmує кількість нападів.
Подробиці
Синдром Драве зустрічається у одного з 16 000 новонароджених дітей. У більшості випадків захворювання викликано мутацією гена SCN1A, яка порушує поведінку нейронів і викликає часті напади. Лікування, яке називається зоревунсен, складається у введенні генетичного патчу в ліквор, який giảmує вплив мутації. У клінічному дослідженні взяли участь 81 дітей та підлітків у віці від 2 до 18 років. Результати показали, що кількість нападів giảmла на 85% протягом трьох місяців у пацієнтів, які отримували високі дози лікування.
Подробиці
Лікування також показало позитивний вплив на інші аспекти захворювання, такі як когнітивні та моторні порушення. У деяких пацієнтів спостерігалося поліпшення мови та підвищення якості життя. Ефекти лікування були стабільними протягом 20 місяців спостереження. Вчені також зазначили, що лікування має легкі або помірні побічні ефекти, такі як підвищення рівня білків у лікворі.
Подробиці
Компанія Stoke Therapeutics планує фінансувати нове клінічне дослідження, в якому братимуть участь щонайменше два приватні центри в Іспанії. Ця компанія має більше 200 мільйонів євро на початку 2025 року. Компанія Biogen також придбала права на комерціалізацію лікування за межами США, Мексики та Канади.
Що це означає
Нове лікування епілепсії може суттєво поліпшити якість життя дітей та підлітків з синдромом Драве. Це лікування може зменшити кількість нападів та поліпшити інші аспекти захворювання, такі як когнітивні та моторні порушення. Вчені продовжують nghiênжувати ефективність та безпеку цього лікування, але перші результати Already показують його високу потенційність.